和元生物技術(shù)（上海）股份有限公司（簡稱“和元生物”）科創(chuàng)板上市申請(qǐng)日前獲受理。和元生物是一家聚焦基因治療領(lǐng)域的生物科技公司，成立于2013年3月，專注于為重組病毒載體產(chǎn)品、溶瘤病毒產(chǎn)品、CAR-T產(chǎn)品等基因治療的先導(dǎo)研究和藥物研發(fā)提供基因治療載體構(gòu)建、靶點(diǎn)及藥效研究、工藝開發(fā)及測(cè)試、IND-CMC藥學(xué)研究、臨床I-III期及商業(yè)GMP生產(chǎn)等一體化CRO/CDMO服務(wù)。公司此次擬募資12億元用于和元智造精準(zhǔn)醫(yī)療產(chǎn)業(yè)基地建設(shè)項(xiàng)目、補(bǔ)充流動(dòng)資金。

累計(jì)合作CDMO項(xiàng)目超90個(gè)

基因治療是繼小分子、大分子靶向療法之后的新一代精準(zhǔn)療法，通過將治療性基因?qū)肴梭w靶細(xì)胞等方式，為腫瘤、罕見病、慢病及其他難治性疾病提供了新的治療理念和手段，具有一般藥物可能無法企及的長期性、治愈性療效。2019年以來，國內(nèi)基因治療行業(yè)加快發(fā)展，以CDMO（合同定制研發(fā)生產(chǎn)）為核心的基因治療服務(wù)快速興起，市場(chǎng)規(guī)模持續(xù)增長。

招股說明顯示，和元生物圍繞病毒載體研發(fā)和大規(guī)模生產(chǎn)工藝開發(fā)，打造了一站式基因治療CRO/CDMO技術(shù)平臺(tái)，建立了適用于多種基因藥物的大規(guī)模、高靈活性GMP生產(chǎn)體系。同時(shí)，公司還從事少量生物制劑及試劑的生產(chǎn)與銷售。

報(bào)告期內(nèi)（2018年-2010年），和元生物持續(xù)擴(kuò)建GMP生產(chǎn)平臺(tái)，不斷提升產(chǎn)業(yè)化服務(wù)能力，保障其為客戶的基因治療先導(dǎo)研究和藥物研發(fā)提供一體化的CRO/CDMO服務(wù)。同時(shí)，隨著國內(nèi)基因治療領(lǐng)域的快速發(fā)展，和元生物以CDMO為核心的基因治療服務(wù)業(yè)務(wù)收入規(guī)模迅速擴(kuò)大，成為最主要的增長動(dòng)能，技術(shù)平臺(tái)以及核心技術(shù)均實(shí)現(xiàn)了良好的產(chǎn)業(yè)化。

截至本招股說明書簽署日，和元生物累計(jì)合作CDMO項(xiàng)目超過90個(gè)，執(zhí)行中的CDMO項(xiàng)目超過50個(gè)，覆蓋多種基因治療載體、溶瘤病毒、CAR-T等基因藥物的Pre-IND、Post-IND各階段，研發(fā)技術(shù)產(chǎn)業(yè)化持續(xù)推進(jìn)。

擁有兩大核心技術(shù)集群

公司注重研發(fā)投入。報(bào)告期內(nèi)，公司研發(fā)投入分別為2026.77萬元、2379.86萬元以及2198.26萬元，分別占營收的45.84%、37.83%以及15.40%。持續(xù)進(jìn)行研發(fā)投入是保持創(chuàng)新能力和技術(shù)優(yōu)勢(shì)的重要因素，亦是公司開發(fā)新業(yè)務(wù)、拓展新客戶的重要保障。

公司核心技術(shù)分為兩大類集群：基因治療載體開發(fā)技術(shù)和基因治療載體生產(chǎn)工藝及質(zhì)控技術(shù)，均為自主研發(fā)形成。

作為新興治療方式，基因治療近年來得到了快速發(fā)展，但仍在基因藥物的開發(fā)和生產(chǎn)上面臨技術(shù)瓶頸，包括開發(fā)更高效、更安全、更低劑量的基因治療載體；發(fā)掘或改造新的病毒或非病毒基因治療載體；基因治療載體的大規(guī)模制備工藝和質(zhì)量控制；構(gòu)建適用于基因藥物篩選的動(dòng)物模型。

針對(duì)行業(yè)技術(shù)瓶頸，公司打造了分子生物學(xué)平臺(tái)、實(shí)驗(yàn)級(jí)病毒載體包裝平臺(tái)、細(xì)胞功能研究平臺(tái)、SPF級(jí)動(dòng)物實(shí)驗(yàn)平臺(tái)、臨床級(jí)基因治療載體和細(xì)胞工藝開發(fā)平臺(tái)、質(zhì)控技術(shù)研究平臺(tái)等CRO/CDMO技術(shù)平臺(tái)，以及大規(guī)模、高靈活性的GMP生產(chǎn)平臺(tái)；同時(shí)基于該等平臺(tái)，形成了基因治療載體開發(fā)技術(shù)和基因治療載體生產(chǎn)工藝及質(zhì)控技術(shù)兩大核心技術(shù)集群。

這兩大核心技術(shù)集群能夠從基因治療載體的基礎(chǔ)底層技術(shù)和大規(guī)模生產(chǎn)工藝層面，針對(duì)性突破基因療法開發(fā)的關(guān)鍵技術(shù)瓶頸，并通過與先進(jìn)的GMP平臺(tái)和完善的質(zhì)量控制體系有效協(xié)同，完成多種基因藥物定制化開發(fā)，交付國際多中心臨床試驗(yàn)樣品，全方位滿足客戶的研發(fā)各階段需求，技術(shù)先進(jìn)性顯著。

展望未來，公司將以基因治療載體的研發(fā)、改進(jìn)、工業(yè)化生產(chǎn)技術(shù)提升為核心，進(jìn)一步擴(kuò)充兩大技術(shù)集群內(nèi)涵，強(qiáng)化自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)技術(shù)保護(hù)體系。

CDMO服務(wù)收入將進(jìn)一步提升

報(bào)告期內(nèi)，公司營業(yè)收入分別為4420.97萬元、6291.45萬元及14276.91萬元，年均復(fù)合增長率達(dá)79.70%，增速較快。

公司主營業(yè)務(wù)突出。報(bào)告期內(nèi)，公司主營業(yè)務(wù)收入分別為4334.70萬元、6284.28萬元及14231.18萬元，占營業(yè)總收入的比例分別為98.05%、99.89%及99.68%，公司主營業(yè)務(wù)收入年均復(fù)合增長率達(dá)81.19%，呈現(xiàn)良好的增長趨勢(shì)。

公司稱，報(bào)告期內(nèi)，公司主營業(yè)務(wù)收入由以基因治療CRO服務(wù)為主，逐漸發(fā)展為以基因治療CDMO服務(wù)為主，基因治療CDMO服務(wù)收入占主營業(yè)務(wù)收入的比重由2018年的29.79%上升至2020年的71.47%，且預(yù)計(jì)在未來仍將進(jìn)一步上升。

報(bào)告期內(nèi)，公司主營業(yè)務(wù)毛利占比分別為97.84%、99.84%及99.77%，成為公司毛利的主要來源。

公司表示，未來將進(jìn)一步優(yōu)化“院校合作+基因治療先導(dǎo)研究+基因治療產(chǎn)業(yè)化”的商業(yè)模式，以CRO業(yè)務(wù)為基礎(chǔ)、CDMO業(yè)務(wù)為引擎，帶動(dòng)商業(yè)化CMO業(yè)務(wù)的發(fā)展，提高業(yè)務(wù)一體化程度和國際化產(chǎn)業(yè)整合能力，成為立足國內(nèi)、輻射全球的基因治療藥物CRO-CDMO-CMO綜合服務(wù)平臺(tái)，進(jìn)一步實(shí)現(xiàn)“打造一個(gè)平臺(tái)，推動(dòng)一個(gè)行業(yè)，讓基因治療造福人類”的公司愿景。